19.1.12

Πλούτωνας στον Αιγοκερω-Γονιδιακό εμβόλιο στα σκαριά


Αναπτύχθηκε εναντίον του AIDS και ανοίγει νέους δρόμους για τη γονιδιακή θεραπεία
Γονιδιακό εμβόλιο στα σκαριά
Ο αδενοϊός-«όχημα» μεταφοράς των κατάλληλων γονιδίων για την... πάταξη του ιού HIV του AIDS

8

 
Τι άθροισμα βγαίνει αν προσθέσουμε σε μια επί μακρόν παρεξηγημένη θεραπευτική μέθοδο τη γνώση και τη φαντασία έγκριτων ειδικών – μεταξύ των οποίων και ένας νομπελίστας καθηγητής – ενός σημαντικού αμερικανικού ινστιτούτου; Μια προληπτική θεραπεία για τον ιό HIV του AIDS, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύθηκε πρόσφατα στην επιθεώρηση «Nature». Ας πάρουμε όμως με τη σειρά τους όρους του αθροίσματος: η παρεξηγημένη τεχνική αφορά τη γονιδιακή θεραπεία, η οποία αφού πέρασε από σαράντα κύματα έχοντας στο παρελθόν συνδεθεί ακόμη και με θανάτους, φαίνεται ότι με τις κατάλληλες τροποποιήσεις δείχνει πλέον τη δυναμική της, όχι μόνο για την αντιμετώπιση ασθενειών αλλά ακόμη και για την πρόληψή τους.
Οι ειδικοί που αναφέρθηκαν αποτελούν μια δυνατή ερευνητική ομάδα την οποία διευθύνει ο καθηγητής Ντέιβιντ Μπάλτιμορ που τιμήθηκε με το Νομπέλ Φυσιολογίας - Ιατρικής το 1975 και το κέντρο στο οποίο ετοιμάζεται το σωτήριο «κοκτέιλ» είναι το γνωστό Ινστιτούτο Τεχνολογίας της Καλιφόρνιας (Caltech). Αυτός ο συνδυασμός που… σκοτώνει τον HIV, όπως τουλάχιστον δείχνουν τα μέχρι στιγμής πειράματα σε ποντίκια, ελπίζεται ότι κάποια ημέρα θα σώσει εκατομμύρια ανθρώπους. Συγχρόνως όμως δίνει νέα πνοή στην πολύπαθη γονιδιακή θεραπεία μαρτυρώντας ότι με τους σωστούς χειρισμούς ένα θεωρούμενο «όπλο καταστροφής» μπορεί να αποτελέσει «όπλο ζωής».

Πώς λειτουργεί το γονιδιακό εμβόλιο
Η ερευνητική ομάδα από το Caltech είδε τη γονιδιακή θεραπεία… με άλλο μάτι έχοντας στόχο να αναπτύξει μια νέα μέθοδο που θα ξεπερνούσε τα εμπόδια της ανοσολογικής απόκρισης του οργανισμού τα οποία παρουσιάζονται σε ό,τι αφορά όλες τις πρόσφατες προσπάθειες δημιουργίας εμβολίων για τον HIV. Ο δρ Αλεχάντρο Μπαλάς, κύριος συγγραφέας της νέας μελέτης που δημοσιεύθηκε online στο «Nature» στις 30 Νοεμβρίου και στενός συνεργάτης του καθηγητή Μπάλτιμορ στο Εργαστήριο Βιολογίας του Caltech, εξηγεί στο «Βήμα» το σκεπτικό που έκανε τη διαφορά. «Χρησιμοποιήσαμε έναν αβλαβή αδενοϊό ως “όχημα” μεταφοράς των κατάλληλων γονιδίων στον οργανισμό των ποντικών. Τα γονίδια αυτά κωδικοποιούσαν για την παραγωγή αντισωμάτων τα οποία γνωρίζαμε ήδη ότι είναι αποτελεσματικά ενάντια στον HIV. Ο γενετικώς τροποποιημένος ιός- “όχημα” μόλυνε τον μυϊκό ιστό των ζώων και εισήγαγε εντός του το γενετικό υλικό, με αποτέλεσμα ο μυϊκός ιστός να μετατραπεί σε “εργοστάσιο” παραγωγής αντισωμάτων τα οποία στη συνέχεια εκλύθηκαν στην κυκλοφορία του αίματος και “όπλισαν” τον οργανισμό ενάντια στον ιό του AIDS προτού καν εκείνος κάνει την εμφάνισή του. Ετσι, όταν ο ιός εμφανίστηκε, τα αντισώματα τον περίμεναν για να τον εξουδετερώσουν προτού καταφέρει να προκαλέσει μόλυνση».
Θα αναρωτιόταν κάποιος για ποιον λόγο οι ερευνητές από το Caltech επέλεξαν να στοχεύσουν τον μυϊκό ιστό των πειραματοζώων με τον αδενοϊό τους. «Τα ίδια τα πειράματα μας απέδειξαν ότι η ενδομυϊκή έγχυση των γονιδίων ήταν αποτελεσματικότερη από την ενδοφλέβια χορήγηση. Συγχρόνως, με δεδομένο ότι η προσπάθεια ξεκίνησε με χρηματοδότηση του Ιδρύματος Μπιλ και Μελίντα Γκέιτς με στόχο την πρόληψη του AIDS κυρίως στις αναπτυσσόμενες χώρες όπου εμφανίζονται σοβαρές ελλείψεις ιατρονοσηλευτικού προσωπικού και μέσων, θεωρήσαμε ότι η ενδομυϊκή προσέγγιση είναι και η πιο “βολική”, αν κάποια ημέρα η γονιδιακή αυτή θεραπεία εφαρμοστεί σε μεγάλη κλίμακα» λέει ο δρ Μπαλάς.

Απέκρουσε υπερ-θανατηφόρες δόσεις
Η ενδομυϊκή προσέγγιση αποδείχθηκε πράγματι άκρως αποτελεσματική. Τα πειραματόζωα συνέχισαν να παράγουν αντισώματα καθ’ όλη τη διάρκεια της ζωής τους και παρέμειναν υγιή παρ’ ότι οι ερευνητές προσπάθησαν επανειλημμένως να τα μολύνουν με HIV – ακόμη και με δόσεις 100πλάσιες από εκείνες που θεωρούνται θανατηφόρες. «Περιμέναμε ότι ύστερα από έγχυση μεγάλης δόσης του ιού τα αντισώματα δεν θα κατάφερναν να προστατέψουν τα ποντίκια. Αυτό όμως δεν συνέβη ακόμη και όταν οι δόσεις ήταν τέτοιες που θα αναμενόταν να σκοτώσουν επτά στα οκτώ ζώα» σημειώνει ο κύριος συγγραφέας της νέας μελέτης.
Προσθέτει ότι η στρατηγική που ακολούθησε η ομάδα βασίστηκε σε προηγούμενες έρευνες ειδικών από το Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας στην Πενσιλβάνια. Οι επιστήμονες από την Πενσιλβάνια ήταν οι πρώτοι που το 2009 περιέγραψαν την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας στην πρόληψη της μόλυνσης με τον ιό SIV (Simian Immunodeficiency Virus), ο οποίος είναι ο αντίστοιχος του HIV ιός, που προσβάλλει όμως τους πιθήκους. Ωστόσο επισήμως είναι η πρώτη φορά που μια τέτοια γονιδιακή προσέγγιση χρησιμοποιείται για την πρόληψη του ίδιου του ιού HIV που προκαλεί το AIDS στον άνθρωπο.

Αντισώματα ευρείας εξουδετέρωσης
Η γονιδιακή θεραπεία φαίνεται να... μπαίνει για τα καλά στην κούρσα, όχι μόνο της θεραπείας αλλά και της πρόληψης νόσων όπως το AIDS
Σε κάθε περίπτωση η νέα φιλοσοφία φαίνεται να έχει σημαντικά πλεονεκτήματα σε σύγκριση με την «κλασική» λογική της ανάπτυξης εμβολίων για τον HIV η οποία αφορά ενίσχυση του ανοσοποιητικού συστήματος των ασθενών. Ο δρ Μπαλάς διευκρινίζει τους λόγους: «Κατ’ αρχάς είναι πολύ δύσκολο να ελεγχθεί η αποτελεσματικότητα των εμβολίων που αναπτύσσονται για τον HIV σε ανθρώπους. Οι κλινικές δοκιμές απαιτούν πολύ χρόνο, αφού πρόκειται για έναν ιό με τον οποίο δεν μπορείς να μολύνεις ανθρώπους. Ετσι χρειάζεται να συλλεγούν χιλιάδες εθελοντές, να περιμένουμε να νοσήσουν κάποιοι από αυτούς ώστε να συγκριθούν οι ομάδες και να φανεί η πιθανή αποτελεσματικότητα ενός εμβολίου. Το μεγάλο πρόβλημα με τα εμβόλια δεν είναι αν θα προκαλέσουν ανοσολογική απόκριση – για την ακρίβεια, όλα όσα έχουν δημιουργηθεί την προκαλούν. Το θέμα είναι ότι αυτή η ανοσολογική απόκριση δεν είναι αρκετή ώστε να προστατεύσει τον ανθρώπινο οργανισμό από τον ιό. Η δική μας μέθοδος διαφέρει στο ότι μέσω της γονιδιακής θεραπείας οδηγούμε σε παραγωγή αντισωμάτων τα οποία ξέρουμε ότι είναι αποτελεσματικά ενάντια στον HIV και φαίνεται να προκαλούν επαρκή ανοσολογική απόκριση».
Για την ακρίβεια, τα αντισώματα τα οποία «γεννούν» οι ερευνητές από την Καλιφόρνια είναι πολύ ισχυρά, δεν είναι τυχαίο άλλωστε ότι ονομάζονται «ευρείας εξουδετέρωσης» – έχουν αποδειχθεί στο εργαστήριο αποτελεσματικά ενάντια σε τουλάχιστον 90% όλων των γνωστών στελεχών του HIV.
Και βέβαια ένα άλλο σημαντικό πρόβλημα που συναντούν τα εμβόλια για τον HIV είναι ότι ο ιός είναι άκρως... ύπουλος. Ανακαλύπτει πάντα τρόπους για να ξεγελά τον ανθρώπινο οργανισμό αφού μεταλλάσσεται, γεγονός που του προσφέρει το τέλειο «καμουφλάρισμα» ώστε τα αντισώματα που παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα εναντίον του να αποδεικνύονται τελικώς ανεπαρκή. Οι ειδικοί από το Caltech πιστεύουν ότι ξεπερνούν και αυτό το εμπόδιο, αφού ουσιαστικώς με τη μέθοδό τους «παρακάμπτουν» εντελώς το ανοσοποιητικό σύστημα.

Την επόμενη διετία οι κλινικές δοκιμές
Τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα, όση αισιοδοξία και αν προκαλούν, αφορούν ποντίκια – εξανθρωπισμένα μεν, αφού τους είχαν μεταμοσχευθεί ανθρώπινοι ιστοί, αλλά σε κάθε περίπτωση ποντίκια. Πόσο μακρός είναι λοιπόν ο δρόμος που έχουν να διαβούν ως τον άνθρωπο; «Η μελέτη έγινε σε ένα σχεδόν “ανθρώπινο” περιβάλλον. Αυτό που οραματιζόμαστε είναι το επόμενό μας βήμα, το οποίο θα αφορά κλινικές δοκιμές σε… πραγματικούς ανθρώπους. Εκτιμούμε ότι μέσα στα επόμενα δύο χρόνια θα μπορούμε να ξεκινήσουμε με μια μικρού εύρους δοκιμή σε περίπου 20 - 50 άτομα ώστε σε ελέγξουμε σε πρώτη φάση την ασφάλεια της διαδικασίας, καθώς και αν υπάρχει στον άνθρωπο επαρκής παραγωγή αντισωμάτων για την πρόληψη της μόλυνσης με HIV» λέει ο δρ Μπαλάς.
Σύμφωνα με τον ερευνητή, η λογική της πρόληψης ασθενειών με χρήση γονιδιακής θεραπείας που έρχεται τώρα στο προσκήνιο ίσως αποδειχθεί τελικώς πιο αποδοτική από εκείνη της «καταστολής» που επιχειρείται εδώ και αρκετά χρόνια για την αντιμετώπιση γενετικών νόσων όπως η κυστική ίνωση, η δρεπανοκυτταρική αναιμία ή η μυϊκή δυστροφία. «Η γενικότερη φιλοσοφία της γονιδιακής θεραπείας είναι να αντικαταστήσουμε ένα “κακό” ελαττωματικό γονίδιο με ένα “καλό” αντίγραφό του. Ωστόσο σε αρκετές περιπτώσεις ασθενών δεν υφίσταται το “καλό” αντίγραφο (σ.σ.: ως γνωστόν, όλοι μας κληρονομούμε δύο αντίγραφα κάθε γονιδίου, ένα από τον πατέρα και ένα από τη μητέρα μας) εντός του οργανισμού, με αποτέλεσμα η εισαγωγή του άγνωστου γενετικού υλικού να μη φέρνει καλό αποτέλεσμα. Ετσι, υπό μία έννοια, η προληπτική στρατηγική που εμείς χρησιμοποιούμε με την παραγωγή ήδη γνωστών αντισωμάτων είναι πιο “φυσική”».

Μάθημα οι αποτυχίες
Δεν θα μπορούσαμε να μη ρωτήσουμε τον δρα Μπαλάς, που αυτή τη στιγμή μαζί με την υπόλοιπη ομάδα από την Καλιφόρνια φαίνεται να είναι μεταξύ εκείνων που δίνουν νέα ώθηση στη γονιδιακή θεραπεία, πώς βλέπει το μέλλον αυτού του ομολογουμένως πολυτάραχου πεδίου. Ας μην ξεχνούμε ότι η γονιδιακή θεραπεία συνδέθηκε στο παρελθόν με πρόκληση καρκίνων, όπως οι λευχαιμίες, ακόμη και θανάτων. Το πρώτο δραματικό «καμπανάκι» χτύπησε το 1999, όταν ένας έφηβος που εμφάνιζε μια κληρονομική διαταραχή (Ornithine Transcarbamylase Deficiency) πέθανε μετά την υποβολή του σε γονιδιακή θεραπεία στο πλαίσιο κλινικής δοκιμής εξαιτίας τοξικού σοκ – σύμφωνα με τους ειδικούς, ο θάνατος επήλθε ύστερα από ανεξέλεγκτη ανοσολογική απόκριση στον αδενοϊό-«όχημα» του κατάλληλου γονιδίου στον οργανισμό του. Η περίπτωση αυτού του εφήβου έφερε στο φως περισσότερες από 600 άλλες αναφορές σχετικά με παρενέργειες από την εφαρμογή γονιδιακής θεραπείας στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών.
Οι φόβοι εντάθηκαν και πάλι το 2002, όταν ειδικοί του νοσοκομείου Νεκέρ στο Παρίσι ανακοίνωσαν ότι δύο μικρά παιδιά με βαριά συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια (Χ-SCID), μια ασθένεια που αναγκάζει το άτομο να ζει κυριολεκτικώς σε «γυάλα» αφού ουσιαστικώς δεν διαθέτει ανοσοποιητικό σύστημα, εμφάνισαν λευχαιμία μετά την υποβολή τους σε γονιδιακή θεραπεία. Ο ένας μικρός ασθενής πέθανε, ενώ τρία χρόνια αργότερα εμφανίστηκε άλλη μία περίπτωση λευχαιμίας σε βρέφος με X-SCID στις ΗΠΑ, γεγονός που οδήγησε την αρμόδια Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να βάλει στον «πάγο» τρεις διαφορετικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για το συγκεκριμένο σύνδρομο στη χώρα. Από τότε ως σήμερα πάντως έχει καταγραφεί σημαντική πρόοδος και διαφορετικές ομάδες μελετούν τη συγκεκριμένη προσέγγιση για την αντιμετώπιση πλήθους νόσων. Μήπως όμως η γονιδιακή θεραπεία δεν μπορεί να ξεπεράσει το… βεβαρημένο ιστορικό της;

Το μυστικό κρύβεται στο «όχημα»
Ο δρ Μπαλάς απαντά ότι «οι αποτυχίες του παρελθόντος οι οποίες στέρησαν ακόμη και ανθρώπινες ζωές απετέλεσαν μάθημα για τους επιστήμονες. Ουσιαστικώς σε κάποιες περιπτώσεις, όπως σε αυτές των παιδιών που ανέπτυξαν λευχαιμία, η γονιδιακή θεραπεία απέτυχε επειδή ήταν πολύ... καλή. Τι εννοώ; Ο ιός που χρησιμοποιήθηκε ως “όχημα μεταφοράς” ενσωματώθηκε τόσο καλά στο γενετικό υλικό των ασθενών ώστε να προκαλεί τελικώς βλάβη. Από εκείνες τις αποτυχίες μάθαμε ότι δεν χρειάζεται να χρησιμοποιούμε τόσο “καλά” οχήματα μεταφοράς των γονιδίων. Αυτό πρακτικά σημαίνει ότι απαιτούνται ιοί που θα εκτελούν σωστά το καθήκον τους χωρίς όμως να ενσωματώνονται στο γενετικό υλικό και να προκαλούν μεταλλάξεις ικανές να πυροδοτήσουν καρκίνο. Ετσι σχεδιάσαμε και το δικό μας ιικό “όχημα”, με τρόπο ώστε να μην ενσωματώνεται στο γονιδίωμα των μυϊκών κυττάρων των ποντικών και να μην υπάρχει φόβος καρκίνου».
Παράλληλα η πρόληψη ιογενών λοιμώξεων με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας είναι πιο εύκολη από τη θεραπεία γενετικών ασθενειών για έναν επιπρόσθετο λόγο, κατά τον ερευνητή. «Οταν η θεραπεία είναι πιο στοχευμένη, όταν απαιτείται δηλαδή να μεταφερθεί μέσω του ιού το σωστό αντίγραφο γονιδίου σε συγκεκριμένα κύτταρα συγκεκριμένης περιοχής του οργανισμού, είναι επόμενο η επιτυχία να αποτελεί πιο δύσκολο εγχείρημα. Σε περιπτώσεις όπως αυτή της πρόληψης του HIV που εμείς ακολουθούμε, τα αντισώματα παράγονται στον μυϊκό ιστό αλλά στη συνέχεια κυκλοφορούν σε ολόκληρο τον οργανισμό προκειμένου να επιτελέσουν το έργο τους. Η μέθοδος λοιπόν από μόνη της μας λύνει ως έναν βαθμό τα χέρια. Πρόκειται για μια απλή ιδέα που ελπίζουμε ότι θα δώσει και μιαν “απλή” απάντηση στο σύνθετο πρόβλημα του AIDS».
Δεν είναι λίγες οι φορές που οι απλές ιδέες μάς φαίνονται λανθασμένα απλοϊκές ενώ μπορούν να κάνουν τη διαφορά, λέει ο δρ Μπαλάς και δηλώνει πως ελπίζει ότι όταν οι δοκιμές της γονιδιακής θεραπείας για τον HIV ολοκληρωθούν σε λίγα χρόνια θα έχει καταφέρει με την ομάδα του να κάνει τη διαφορά στη ζωή πολλών ανθρώπων. Ετσι απλά (ή έτσι σύνθετα για τους υπόλοιπους απλούς θνητούς όπως εμείς)…


ΑΣΘΕΝΕΙΕΣ ΣΤΟΧΟΙ  ΓΙΑ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
Ο νομπελίστας καθηγητής Ντέιβιντ Μπάλτιμορ (αριστερά) με τον στενό συνεργάτη του Αλεχάντρο Μπαλάς


Τα τελευταία χρόνια – μετά τα «παθήματα» και συγχρόνως «μαθήματα» των πρώτων δοκιμών γονιδιακής θεραπείας – το πεδίο γνωρίζει άνθηση και η συγκεκριμένη προσέγγιση μελετάται για τη θεραπεία διαφορετικών νόσων. Ιδού ορισμένα παραδείγματα:
ΜΑΤΙΑ
Μετά τις αλλεπάλληλες αποτυχίες της γονιδιακής θεραπείας, το 2008 ανακοινώθηκαν αποτελέσματα κλινικής δοκιμής για μια μορφή κληρονομικής τύφλωσης η οποία θεωρήθηκε ορόσημο. Η δοκιμή που διεξήχθη από ειδικούς του Ινστιτούτου Οφθαλμολογίας του University College του Λονδίνου καθώς και του Οφθαλμολογικού Νοσοκομείου Moorefields ήταν η πρώτη του είδους της σε ό,τι αφορούσε τη συγγενή αμαύρωση Leber, μια σπάνια κληρονομική οφθαλμοπάθεια η οποία οφείλεται σε μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65. Σύμφωνα με τα αποτελέσματά της, η προσέγγιση αποδείχθηκε ασφαλής, ενώ βελτίωσε και την όραση νεαρών ασθενών – σε μια μάλιστα περίπτωση ένας 18χρονος παρουσίασε σημαντική βελτίωση της νυχτερινής όρασης. Η ερευνητική ομάδα συνεχίζει με δοκιμές σε μεγαλύτερες ομάδες ασθενών και για άλλες παθήσεις του αμφιβληστροειδούς χιτώνα του ματιού.
ΚΥΣΤΙΚΗ ΙΝΩΣΗ
Σημαντικές υποσχέσεις φαίνεται να δίνει η γονιδιακή θεραπεία σε ό,τι αφορά την κυστική ίνωση, την πιο συχνή κληρονομική νόσο της λευκής φυλής η οποία πλήττει διαφορετικά συστήματα του οργανισμού, αλλά κυρίως το αναπνευστικό. Οι ειδικοί ξεκίνησαν ήδη από το 1990 τη μελέτη χρήσης γονιδιακής θεραπείας για την κυστική ίνωση σε καλλιέργειες κυττάρων και τα τελευταία χρόνια δοκιμάζονται πολλές και διαφορετικές μέθοδοι μεταφοράς του φυσιολογικού γονιδίου CFTR για την αντιμετώπιση της νόσου, ιδίως στα κύτταρα των πνευμόνων που αποτελούν και βασικούς στόχους της ασθένειας. Πρόσφατες δοκιμές δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς, αν και ο δρόμος είναι ακόμη μακρός ως την ευρεία εφαρμογή της.
ΜΥΪΚΗ ΔΥΣΤΡΟΦΙΑ
Η γονιδιακή θεραπεία μελετάται και για την αντιμετώπιση της μυϊκής δυστροφίας. Πριν από δύο χρόνια ειδικοί του Πολιτειακού Πανεπιστημίου του Οχάιο ανέφεραν ότι πέτυχαν να μεταφέρουν με ασφάλεια ένα γονίδιο για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης απαραίτητης για την υγιή ανάπτυξη των μυών σε τρεις εφήβους. Τα ευρήματα αυτά, που ήταν τα πρώτα με σχετικά ενθαρρυντικά αποτελέσματα κλινικής δοκιμής για τη συγκεκριμένη ασθένεια, πιστεύεται ότι μπορούν να ανοίξουν τον δρόμο και για άλλες γονιδιακές νόσους που προσβάλλουν τους μυς.
ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
Τον Ιούνιο του 2011 ερευνητές του Παιδιατρικού Νοσοκομείου της Φιλαδέλφειας ανακοίνωσαν ότι ανέπτυξαν γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας, μιας συγγενούς διαταραχής της πήξης του αίματος. Η μέθοδός τους που δοκιμάστηκε σε ποντίκια βασιζόταν στη χρήση ενζύμων που ονομάζονται νουκλεάσες με δομή δακτύλων ψευδαργύρου. Η συγκεκριμένη μέθοδος μελετάται και για ορισμένες διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος, ενώ σε εξέλιξη βρίσκονται δοκιμές της σε ασθενείς με HIV και διαβητική νεφροπάθεια. Συγχρόνως τον περασμένο Δεκέμβριο διεθνής ομάδα ειδικών ανέφερε με δημοσίευσή της στην επιθεώρηση «New England Journal of Medicine» ότι εφήρμοσε γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Β σε έξι ασθενείς. Η προσέγγιση μείωσε την ανάγκη λήψης πρωτεϊνικών θεραπειών που χρειάζονται οι ασθενείς – σε τέσσερις μάλιστα περιπτώσεις η ανάγκη αυτή εξέλιπε πλήρως. 
ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗ ΑΝΑΙΜΙΑ
Πριν από περίπου ένα έτος ειδικοί του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας και Ιατρικής Ερευνας (INSERM) της Γαλλίας ανακοίνωσαν ότι πέτυχαν για πρώτη φορά να θεραπεύσουν έναν νέο άνθρωπο με μεσογειακή αναιμία (θαλασσαιμία) χρησιμοποιώντας γονιδιακή θεραπεία. Η θεραπεία εφαρμόστηκε πριν από μία τετραετία και σήμερα ο 22χρονος πλέον ασθενής ζει μια φυσιολογική ζωή, απαλλαγμένη από μεταγγίσεις.

Δεν υπάρχουν σχόλια:

Παρουσιάστηκε σφάλμα σε αυτό το gadget